درمان جدید آسیب نخاعی توسط سلول‌های بنیادی مزانشیمی در ژاپن به‌زودی در دسترس عموم قرار خواهد گرفت. بااین‌حال، عدم اثبات اثربخشی آن، برخی را نگران کرده است.
تأیید درمان جدید با استفاده از سلول بنیادی برای آسیب نخاعی توسط دولت ژاپن باعث نگرانی دانشمندان شد. نگرانی اصلی آن‌ها کافی نبودن شواهدی است که کارآمد بودن این درمان را تأیید کند. ژاپن با استفاده از سلول‌های بنیادی، درمانی را برای آسیب نخاعی تأیید کرده است. این رویداد درواقع نخستین درمان برای این نوع محسوب می‌شود که تأییدیه‌ی دولت را برای فروش به بیماران می‌گیرد.
به‌گفته‌ی ماسانوری فوکوشیما، پزشک تومورشناس و رئیس مرکز اطلاع‌رسانی پژوهش‌های کاربردی‌سازی، یک سازمان دولتی ژاپنی مستقر در بندر کوبه که به مدت بیش از یک دهه به حمایت و ارائه‌ی مشاوره به این پروژه مشغول بوده است، «این درمان انقلابی بی‌سابقه در علم و پزشکی است که درهای جدیدی را در حوزه مراقبت‌های بهداشتی باز می‌کند».
درمان سلول بنیادی برای آسیب نخاعی به‌زودی در ژاپن در دسترس عموم خواهد بود
اما پژوهشگران مستقل هشدار داده‌اند که این تأییدیه، زودهنگام است. ۱۰ متخصص در زمینه‌ی سلول‌های بنیادی یا آسیب نخاعی که برای اعلام نظرشان توسط مجله Nature انتخاب شده و در این پروژه و در تجاری‌سازی آن نقشی نداشته‌‌اند، بیان کردند که شواهد، مبنی بر اثربخش بودن این درمان ناکافی است. تعداد زیادی از این متخصصان بیان کردند که تأییدیه برای این درمان که به‌صورت وریدی تزریق می‌شود، براساس یک کارآزمایی بالینی با طراحی کوچک و ضعیف بوده است.
این دانشمندان بیان کردند که معایب این کارآزمایی که شامل دو سو کور (double-blinded) نبودن آن می‌شود، ارزیابی اثربخشی طولانی مدت این درمان را مشکل کرده است، زیرا رد کردن این موضوع که ممکن است بیمار به‌طور طبیعی بهبود یافته باشد سخت است. همچنین، گمان می‌رفت که سلول‌های استفاده شده که به‌عنوان سلول‌های بنیادی مزانشیمی (Mesenchymal Stem Cells) شناخته می‌شوند، ایمن هستند؛ درحالی‌که تزریق سلول‌های بنیادی به خون با لختههای خطرناک خون در ریه‌ها ارتباط داده شده است. درواقع همه‌ی روش‌های پزشکی با ریسک همراه است که تأیید کردن آن‌ها را سخت می‌کند؛ مگر اینکه ثابت شود ویژگی مثبتی را ارائه می‌دهند.
مسیر گرفتن تأیید
جیمز گست، جراح مغز و اعصاب در پروژه‌ی میامی برای درمان فلج کامل در دانشگاه میامی در کالفرنیای آمریکا در این‌باره گفت:
این موضوع که این درمان برای فروش به بیماران تأییدیه گرفته، نگران کننده است. این تأییدیه یک گام ناامیدکننده برای هر آنچه محسوب می‌شود که دانشمندان و پژوهشگران در طول ۷۰ سال گذشته درباره‌ی چگونگی اجرای یک کارآزمایی بالینی معتبر آموخته‌اند.
جراح مغز و اعصاب اٌسامو هونمو از دانشگاه پزشکی سامپورو در ژاپن که یکی از مخترعان این درمان است، بیان کرد که در حال آماده‌سازی و چاپ یک مقاله‌ی علمی است که درباره‌ی کارآزمایی بالینی این درمان و مسائل ایمنی بحث خواهد کرد. او گفت که از نظرش، این درمان بسیار ایمن است. همچنین وی درباره‌ی دلیل انجام ندادن آزمایش دوسوکور اعلام کرد که طبق مقرارت ژاپن انجام این آزمایش لازم نیست. طبق گفته‌ی فوکوشیما، مهمترین نکته درباره‌ی این درمان اثربخشی چشمگیر و قطعی آن است.
نتایج منتشر نشده، آزمایشی را متشکل از ۱۳ نفر شرح می‌دهند که در ۴۰ روز گذشته آسیب نخاعی را تجربه کرده‌اند. تیم پژوهشگران دریافتند که تزریق سلول‌های بنیادی گرفته شده از مغز استخوان بیماران به آن‌ها کمک کرد تا برخی از احساسات و حرکات از دست رفته را دوباره به‌دست آورند.
دولت ژاپن تاییدیه‌ی مشروط به مدت ۷ سال برای اثبات اثربخشی کامل این درمان داده است.
براساس این نتایج، ماه گذشته وزارت بهداشت ژاپن تأییدیه‌ی مشروط را به این درمان که Stemirac نامیده می‌شود، اعطا کرد. این درمان با استفاده از استخراج سلول‌های بنیادی مزانشیمی از یک شخص و تکثیر آن در آزمایشگاه انجام می‌شود. در کارآزمایی بالینی، حدود ۵۰ تا ۲۰۰ میلیون سلول بنیادی مزانشیمی ۴۰ روز بعد از جراحت به‌صورت وریدی به بیماران تزریق شد تا به بهبود جراحات کمک کند. این تیم می‌توانند تا ۷ سال آینده، تا زمانی‌که داده‌های لازم برای اثبات کارآمدی این درمان از شرکت‌کننده‌های در این درمان جمع‌آوری شود، به بازاریابی و فروش این دارو بپردازند. در چند ماه آینده مردم می‌توانند برای شرکت در این درمان شروع به پرداخت هزینه کنند.
در حالیکه بسیاری از دولت‌ها قبل از اینکه به یک درمان جدید اجازه فروش دهند، آن‌ها را تحت آزمایش‌های بالینی دقیق با صدها بیمار قرار می‌دهند، ژاپن برنامه‌ای برای سرعت بخشیدن به توسعه‌ی داروهای احیاکننده‌ای دارد که درمان‌هایی با اثربخشی اندک را نشان دهند؛ مشروط به اینکه پژوهشگران و دانشمندان مخترع آن درمان داده‌های تکمیلی را جمع‌آوری کنند.
مقاله‌های مرتبط:
طریقه عمل
هونمو در این‌باره گفت که بعد از ۶ ماه، ۱۲ بیمار از مجموع ۱۳ بیمار دست‌کم به اندازه یک درجه بهبود یافتند. معیار این درجه‌بندی طبق مقیاس انجمن آسیب نخاعی آمریکا است که یک سیستم بین‌المللی شناخته شده به‌حساب می‌آید و توانایی مردم برای منقبض کردن عضلات و حس لامسه در قسمت‌های بدن را رتبه‌بندی می‌کند.
این تیم معتقد است که سلول‌های بنیادی می‌توانند آسیب‌های وارد شده به نخاع را ازطریق هریک از چندین مکانیزم درمان کنند که شامل کاهش التهاب و محافظت از یاخته‌های عصبی (نورون) باقی‌مانده است. آن‌ها همچنین گفته‌اند که بعضی از سلول‌های بنیادی تزریق شده می‌توانند به یاختهی عصبی تبدیل شوند و در نتیجه قادر به جایگزینی با یاخته‌های عصبی آسیب‌دیده هستند. هونمو و همکارانش در این‌باره گفتند که آن‌ها این مکانیزم‌ها را در مطالعات روی حیوانات نشان داده‌اند.
طبق گفته پژوهشگران این تیم، سلول‌های بنیادی مزانشیمی قابلیت تبدیل شدن به یاخته‌های عصبی دارند.
این ادعا که سلول‌های بنیادی مزانشیمی می‌توانند به یاختهی عصبی تبدیل شوند، به‌خصوص باعث نگرانی برخی از دانشمندان مستقلی شده است که مجله Nature با آن‌ها مشورت کرده است. مطالعات انجام شده‌ی اولیه تا اواسط قرن بیست و یکم نشان داده‌اند که این سلول‌ها می‌توانند ویژگی‌های خاص یاخته‌های عصبی مانند بیان برخی از پروتئین‌های مشابه را بگیرند، اما این ایده که آن‌ها می‌توانند کاملاً مانند یاخته‌های عصبی عمل کنند به‌طور گسترده‌ای رد شده است.
بنابراین، طبق گفته‌ی بروس دابکین متخصص مغز و اعصاب در دانشگاه کالیفرنیا واقع در لوس‌آنجلس، بعید است که این دسته از سلول‌ها در آزمایش به یاختهی عصبی تبدیل شده باشند. مطالعات دیگر روی انسان‌ها و حیوانات نشان داد که سلول‌های بنیادی مزانشیمی که به صورت وریدی تزریق شده‌اند، تمایل دارند که در ریه‌ها گیر کنند. یک پژوهشگر سلول‌های بنیادی در مؤسسه‌ی ملی بهداشت ایالات متحده واقع در بِتِسدا در مریلند آمریکا به نام پاملا روبی در این خصوص گفته است:
این حقیقت که این سلول‌ها در ریه‌ها گیر می‌کنند، باور به اثربخشی آن‌ها در نخاع را مشکل می‌کند.
جفری کاکسیس متخصص مغز و اعصاب در دانشگاه ییل در نیو هیوِن واقع در کانتیکت، که با هونمو و دیگر افراد تیم به مدت ۲۰ سال مشغول همکاری بوده است، نتایج این درمان را «بالقوه جالب» خواند. وی همچنین گفت درحالی‌که استفاده از این سلول‌ها ممکن است دارای مزایایی باشد؛ اما ادامه‌ی کار برای اثبات اثربخشی کامل آن ضروری است.
مسئولیت اثبات
همچنین برخی از دانشمندان مستقل نگرانی خود را درباره‌ی فقدان آزمایش دوسوکور بیان کردند. این آزمایش یک استاندارد طلایی برای ارزیابی اثربخشی یک درمان است، زیرا نه پزشکان و نه بیماران نمی‌دانند که چه کسی درمان تجربی را دریافت می‌کند. در نتیجه، براساس گفته‌ی گِست، این موضوع میزان تعصب را که مانع از کشف اثربخشی درمان توسط دانشمندان می‌شود را کاهش می‌دهد. اجرای مطالعات دوسوکور می‌تواند دشوار باشد. در حالیکه در این مورد طبق گفته‌ی گست، این موضوع آسان شده است.
طبق گفته‌ی دابکین، در عوض نتایج می‌تواند با درمان طبیعی و توانبخشی فیزیکی در ماه‌های بعد از صدمه توضیح داده شود. او همچنین اضافه کرد که «این آزمایش به‌گونه‌ای طراحی شده است که نمی‌تواند اثربخشی را نشان دهد».
پژوهشگران مستقل معتقدند با شروع فروش این درمان جمع‌آوری داده‌های تکمیلی به منظور اثبات اثربخشی آن سخت‌تر خواهد شد
بااین‌حال فوکوشیما درباره‌ی این موضوع گفت که بهبود مداوم و نرخ موفقیت بالا در میان بیماران آزمایشی حتی بین آن دسته از بیمارانی که به آن‌ها گفته شده بود امیدی به بهبود آن‌ها نیست، بی‌سابقه است. او همچنین اضافه کرد که این میزان موفقیت در بهبود نمی‌تواند با درمان‌های طبیعی با توانبخشی به دست آمده باشد.
اما طبق گفته یک محقق سلول‌های بنیادی در دانشگاه کالیفرنیا، سانفرانسیسکو، به نام آرنولد کریگستاین به محض فروش این درمان به بیماران، جمع‌آوری شواهد برای اثبات اثربخشی این درمان سخت‌تر می‌شود. پرداخت هزینه برای درمان می‌تواند احتمال اینکه بیمار اثر پلاسیبو (Placebo effect) را تجربه کند، افزایش دهد. این موضوع اجرای یک آزمایش کور را غیرممکن می‌کند، چرا که نمی‌توان از مردم برای یک رویه پلاسیبو پول دریافت کرد.
کریگستاین نگران است که این محصول ممکن است بدون اینکه مدرکی مبنی بر اثربخشی آن را ارائه شود در بازار باقی بماند. او همچنین گفت:
از لحاظ اخلاقی صحیح نیست که از بیماران برای درمانی که هنوز اثبات نشده و همراه‌با ریسک است، هزینه دریافت کرد.